A UniQure planeja buscar a aprovação da FDA para sua terapia genética experimental para a doença de Huntington, anunciou a empresa na quarta-feira, meses depois de líderes anteriores da agência terem criticado as evidências que embasavam o pedido. UniQure disse que a FDA em uma reunião recente comunicou que uma análise de três anos de um estudo de Fase 1/2 apoiaria uma aprovação acelerada da terapia genética da UniQure para Huntington, uma doença hereditária rara que gradualmente destrói as células nervosas no cérebro. Como resultado da reunião, a UniQure planeja enviar sua inscrição para a FDA no terceiro trimestre deste ano.
Um oficial da FDA confirmou que a agência e a empresa concordaram com um caminho para a submissão de um pedido de comercialização e aprovação acelerada da terapia com base nos dados clínicos existentes. A FDA “permanece comprometida em trabalhar com a UniQure para identificar uma via regulatória que atenda aos pacientes com doença de Huntington e suas famílias, mantendo o compromisso da agência com a ciência de referência”, disse o oficial em um comunicado.
As ações da UniQure dispararam 70% na quarta-feira.
A nova orientação da FDA representa uma reversão impressionante desde março, quando o regulador disse à UniQure que os dados do ensaio clínico não apoiariam um pedido e criticou publicamente a empresa. A UniQure tornou-se um exemplo primordial em uma série de reversões onde as empresas afirmaram que a FDA havia mudado suas orientações anteriores, prejudicando especialmente os fabricantes de medicamentos para doenças raras. Muitas dessas decisões ocorreram sob o ex-comissário da FDA Marty Makary, que deixou a agência em maio.
Em uma entrevista em fevereiro com a CNBC, o então comissário Makary descreveu o tratamento da UniQure sem nomeá-lo, dizendo que a agência estava pressionada a aprová-lo, mesmo que não mostrasse “nenhum benefício”. Depois, a UniQure disse que a FDA não podia concordar que os dados de um ensaio clínico comparando a terapia genética da UniQure com um controle externo eram suficientes para apoiar um pedido.
Um oficial sênior da FDA na época confirmou aos repórteres que a FDA queria que a UniQure realizasse um ensaio controlado por placebo para provar que sua terapia “realmente ajuda as pessoas”. A terapia genética é administrada diretamente no cérebro por meio de uma cirurgia de várias horas, e a UniQure afirmou ser antiético submeter pessoas a um procedimento falso.
A doença de Huntington, também conhecida como coreia de Huntington, é uma doença neurodegenerativa devido a uma mutação no gene huntingtina, HTT.
Em vez disso, a empresa comparou a progressão das pessoas que receberam o tratamento com a progressão típica da doença de Huntington usando um banco de dados externo. Com essa abordagem, a terapia genética da UniQure retardou a progressão da doença em 75% em um ensaio de Fase 1/2.
Com a bênção da FDA, a UniQure agora planeja usar os mesmos dados que foram questionados para apoiar sua inscrição. Uma aprovação acelerada permitiria que o tratamento da UniQure chegasse ao mercado sob a condição de que a empresa prove o benefício em outro estudo.
A UniQure disse na quarta-feira que a FDA quer alinhar-se sobre o design desse estudo, incluindo a comparação do tratamento com o padrão de cuidados atual em vez de um procedimento falso. A UniQure disse que está comprometida em realizar esse estudo e espera finalizar esses planos antes de enviar sua inscrição.
A UniQure não é a única empresa a ver sua sorte se reverter após a saída de Makary e de outros líderes sêniores, incluindo o ex-diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica Vinay Prasad e a ex-diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos Tracy Beth Høeg. A Replimune recentemente anunciou que buscaria a aprovação de seu medicamento experimental para o melanoma pela terceira vez.
